作者在论述了小RNA及其干涉机制等若干理论问题后，重点描述了小RNA研究所具有的广泛应用前景。首先RNAi是一项快速、高效、便于操作的使靶基因失活的技术。因此它可以象基因敲除一样非常有效地鉴定特定基因的功能。随着各种模式生物体的基因组计划的完成，生物学家们已经可以方便的从数据库中获得全基因组序列，从而找到研究者感兴趣基因的序列，据此设计出dsRNA就可以使该基因沉默。这是研究疾病机理和鉴定候选药靶的关键步骤，也为将来可控地打开或者关闭某一特定基因这一目标奠定了基础。RNA干涉也为疾病的治疗开辟了新的途径。RNA干涉理论上能减少肝炎病毒感染所需的蛋白质，而达到减少病毒数量的目的；也可以用来减少某些遗传疾病的不正常基因的蛋白质制造量，以治疗该疾病。例如，多谷胺酸聚合疾病，包括脊髓小脑运动失调症和亨庭顿氏症。甚至可以通过抑制病毒或HIV自身的信使RNA来抵抗病毒感染尤其是HIV感染。

    作者介绍了2002年小RNA研究取得的新进展。几组科学家研究了酵母和四膜虫这两种生物体中的RNA干扰现象，他们发现小RNA对染色质的形状有着极大的控制作用。即，小RNA能够永久性关闭或删除一部分DNA，而不只是简单地使DNA暂时沉默。冷泉港实验室的研究人员发现，缺失平常的小RNA的裂殖酵母细胞不能在中心粒正确形成异染色质，从而破坏了正常的细胞分裂。弗吉尼亚大学和罗切斯特大学的研究人员也发现，小RNA能引发四膜虫细胞分裂期间的DNA缺失或序列重组。目前科学家们正试图确定成百种小RNA各自的功能，确定哪些物种含有哪类小RNA以及它们在该物种中的行为是什么？

    小RNA的出现重新唤起了科学家们对“RNA世界”的重视及对“生命起源于RNA分子”这一命题的兴趣。有的科学家认为成千上万非编码蛋白质的RNA分子组成了巨大的分子网络调节着细胞中的生命活动，它们与蛋白质-蛋白质相互作用网络相对应，将为基因组和生命科学研究提供无比美好的前景。

    中国网2003年3月3日