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马宁宁:让中国药拯救玻璃人
中国网 china.com.cn  时间: 2013-01-04 18:16  责任编辑: 申罡

  “我的梦想是让中国10万血友病人,不再怕流血,能像正常人一样生活。”这是坐在窗明几净的北京义翘神州生物技术有限公司办公室里,身为研发副总经理的马宁宁博士,让记者印象最深的一句话。

  血友病人又叫“玻璃人”,即一旦遇到磕碰,就会出血不止,严重时可能因此丧命。而马宁宁拯救“玻璃人”的愿望,绝非空中楼阁——因为2011年,他所在的制药公司,成功地成为中国唯一一家能生产基因重组凝血八因子的地方。

  在此之前,摆在中国“玻璃人”面前的似乎只有两条路——九成无法获得治疗,一成即使能治疗,也常因花费高昂承受极大的经济压力。

  凝血八因子是什么?

  “它就像血友病人的‘救命稻草’。”马宁宁告诉记者,血友病是一种罕见的遗传病,全球只有40万例,而中国就占了10万例。其中,80%以上的血友病人是甲型血友病,他们啥都不缺,就缺一种叫“凝血八因子”的东西。

  “有了它,血友病人能像常人一样磕磕碰碰、参加运动甚至进行体育比赛;没有它,血友病人自幼就会反复出血,不仅在发生外伤或手术时,而且会在关节、肌肉等部分自发出血。久而久之,他们便得了慢性关节炎、变成残疾。一旦出现颅内出血、喉部出血,将直接危及生命。”

  1997年到2002年,马宁宁在美国俄亥俄州立大学化工系念了5年生物化工博士,后来又在辉瑞公司作为生物工艺研发部高级科学家工作了7年,中美病人在享受生物药物治疗上的巨大差距,让他痛心不已。

  八因子即是一个典型的例子。以人口总数为基数,美国年人均凝血八因子用量是4个单位,“基本相当于正常人的量”,因此,血友病人生活、工作也一如常人。这一数字在日韩和中国的台湾和香港地区都是1.5个左右,而在中国大陆,只有0.03,“基本是零”。

  “患者经济条件是一大问题,更根本的问题是国产凝血八因子的供应,长期严重不足。”马宁宁分析,发达国家使用的凝血八因子以基因工程产品为主,而国产八因子完全来自血浆,产能受限。

  据悉,在美国,血友病人一年使用的凝血八因子平均要10万美元。在中国,现有进口的凝血八因子药物一支卖1千多元。而媒体报道显示,目前中国的血友病人大部分为困难人群。

文章来源: 中国青年报 发表评论>>
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