饶子和委员：推动细胞和基因治疗产业化

“新冠肺炎疫情，也催生了社会对细胞和基因治疗的更多关注。随着我国科研投入和技术实力的不断加强，国内开展细胞和基因治疗临床研究逐年增加，每年新增临床研究数量仅次于美国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一，并在部分疾病领域取得了一定的研究成果。”全国政协委员、中国科学院院士、天津市科协主席饶子和表示，前有魏则西细胞治疗事件，后有南方科技大学贺建奎基因编辑婴儿事件，可见我国细胞和基因治疗临床获益及产业发展状况与国际先进水平仍有明显差距，还需不断规范细胞和基因治疗领域的临床科研引导及监管。

饶子和给出这样一组数据，截至目前，欧盟和美国食品药品监督管理局（FDA）已先后批准了6款细胞和基因疗法产品，而我国至今仍无一款安全有效的细胞和基因治疗产品被批准上市使用。FDA预计，2022年之前将批准40种基因疗法。到2025年，每年将批准10-20种细胞和基因治疗产品。目前在FDA备案的细胞和基因治疗新药研究申请(IND)总数已超800个。反观我国，截至目前，在国家药品评审中心（CDE）受理的细胞和基因治疗品种基因治疗新药研究申请总数只有不到50个，远远少于FDA。

在饶子和看来，现阶段我国细胞治疗产业发展的主要矛盾是患者对新疗法的迫切临床需求与质量稳定、安全可控、疗效确切的细胞产品的供给不足之间的矛盾。同时，国际影响有待改善，国内可以跟国际同行之间进行平等对话的人才储备不够，也缺乏一定的沟通策略；监管机构的谨慎和监管人才的短缺制约了行业的发展；历史遗存了很多在安全性和有效性待验证的细胞和基因治疗产品，这些产品将影响相关领域的长期发展。

“我国细胞和基因治疗应该从被批评、被指责的被动局面，进入自我批评和积极发展的局面。”饶子和表示，当前，我们需要建立良好的国际影响力和口碑，重塑中国新一代生物科技从业者负责任、求进取的新形象，平等加入国际对话，并参与建立细胞和基因治疗新领域的国际秩序。同时，还需在生物医疗领域占领技术和转化制高点，推动细胞和基因治疗技术的临床应用。

饶子和进一步表示，细胞和基因产业的核心是生产，也是价值链里面最重的环节。我们还可以利用我们在原料药生产规模化、标准化、成本控制等方面的优势，发展细胞和基因治疗工厂，实现细胞和基因治疗产业转型。

那么，如何推动生物医疗产业化的进程？饶子和认为，需要吸引海外高层次生物医药归国人才和外籍人才、吸引社会风险资本投入、吸引全球生物高科技技术的引进和研发。

为此，饶子和建议：一是引进和培养国家在细胞和基因治疗监管领域的专业人才，并赋予他们专业决定权利；二是建立一套鼓励监管部门批准细胞核基因治疗的激励机制和对监管人员的在法律保护下的有限责任制，从体制上鼓励创新和产业化。推动更早期与研发企业互动沟通，指导、规范产品的开发过程，引导企业更好更快满足产品临床转化要求，缩短研发进程；三是随着生物治疗技术的进步，异体细胞产品在细胞治疗中的地位越来越重要，异体细胞的来源涉及复杂的伦理和法律问题，建议引进和培养有临床和实践经验的生物伦理的专业人才；四是加大对细胞和基因治疗产品临床研究和产业转化资金资助的支持力度；五是规范细胞和基因治疗领域的临床产品，增强产业界对细胞治疗转化应用的信心和决心。