5月30日是第15个“世界多发性硬化日”(World MS Day),自五年前首个多发性硬化口服疾病修正治疗(DMT)药物在中国上市,五年来我国多发性硬化治疗领域取得了长足的进步。

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多发性硬化之家联合创始人、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞

多发性硬化之家联合创始人、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞表示:“5年前,多发性硬化症面临着‘缺药难医’的困境,自疾病被纳入中国 《第一批罕见病目录》以来,其治疗手段获得了‘质的飞跃’,随后DMT疗法的快速引入,不仅让越来越多的患者降低复发率、延缓病程,最终回归到高质量的工作与生活当中。也让多发性硬化症这一罕见病变得不再‘罕治”。我们期待患者能够尽早诊治、接受科学的规范化治疗,走向‘五彩人生’。”

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病。全国现有超过3万患者 ,好发于20至40岁中青年女性 ,随着时间的推移,病情可出现持续性进展,症状反复发作而导致瘫痪、失明等严重后果,因而也是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。过去,我国多发性硬化患者一直面临有限的药物选择和沉重的治疗负担。

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中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授

多发性硬化的治疗分为急性期治疗和缓解期治疗,其中缓解期以降低复发率、延缓疾病进程为主要目标 。过去,我国多发性硬化患者缓解期规范治疗仅占13.6%,而欧美患者高达83.4%,这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关 。2018年,我国首款治疗多发性硬化的口服型疾病修正治疗(DMT)药物获批。中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授表示,“五年来,我国多发性硬化的治疗和管理取得了长足的进步,疾病修正药物等创新疗法的到来,为多发性硬化患者提供了更多治疗选择,提高了规范治疗率,也为个体化治疗、多学科治疗和长期规范化管理提供了更大的发展空间。”

如今五年过去,越来越多的患者通过早诊早治和规范化DMT治疗,拥有了属于自己的“五彩人生”。患者瑶瑶(化名)动情地分享道,“病情延误了一年多才被确诊,因而尽早诊断对患者尤其关键;近年来伴随着患者组织、医生等多方的协作和努力,大众对疾病的认知正逐步提升,如今我们从心理上已经不再恐惧疾病;与此同时,DMT疗法的引入也使得患者获得了改变人生的勇气,从过去的确诊难、用药断档,到如今‘有药可选、有药可用、用得起药’。”

多发性硬化是一种累及中枢神经系统的脱髓鞘疾病。病灶可在脑和脊髓中多处出现,导致脑萎缩,进一步引发身体残疾、认知障碍、情绪障碍、自主神经功能障碍等 。自2018年首个口服疾病修正治疗药物进入中国以来,多发性硬化的规范治疗率不断提升,也在国家罕见病医疗保障体系不断完善的背景下,治疗目标从既往的“不复发”发展到关注个体的全面健康,提高生活质量。胡学强教授表示,“近年来,随着多款DMT药物进入国家医保,疾病的治疗目标也在不断提升,期待在药物可及性不断提高的今天,我国有更多患者通过积极配合医生进行规范化DMT治疗,不仅减少病情的复发率,也能够关爱脑健康,尤其是关注患者的认知功能障碍,帮助更多患者回归到正常的社会生活。”

作为全球领先的医药健康企业,赛诺菲长期深耕神经科学领域并成为该领域的先行者,将创新DMT疗法引入中国仅仅是赛诺菲在神经科学领域布局的第一步。在患者需求洞察方面,赛诺菲支持中国首部《多发性硬化患者生存报告(2018)》、《多发性硬化医患治疗偏好调研》等多项调研;在临床研究方面,赛诺菲与国内专家共同完成了多个针对中国人群的IV期研究、单中心和多中心的真实世界研究,充分完善了针对多发性硬化的循证医学证据。。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟表示:“五年前,赛诺菲开启了多发性硬化口服疾病修正治疗时代,为饱受疾病困扰的患者带来希望。五年来,我们致力于与各方携手。促进神经免疫学科发展,共同推动和构建中国多发性硬化全新的诊疗体系和诊疗生态建设。未来五年,赛诺菲将持续深耕神经科学领域,与社会各界在追寻科学奇迹的路上携手前行,让更多多发性硬化患者的生命焕发光彩。”